Обещаващи клинични изпитвания за превенция на Алцхаймер
„ Просто знам, че мозъкът ми не е наред “, сподели Кари Ричардсън, 44. „ И по този начин, аз го ненавиждам. Просто желая да е обикновено. “
На 41 Кари разви ранна болест на Алцхаймер. Състоянието се предизвиква от редки генетични разновидности, които всъщност подсигуряват, че човек ще развие заболяването. Нейната майка, Мери Солтър, от Монтгомъри, Алабама, знае какъв брой добре е заболяването. „ Загубих седем членове на фамилията на възраст от 37 до 44 години “, сподели тя … в това число сина й Браян, който умря предходната година.
Мери, Кари и дъщерята на Кари Хана идват във Вашингтонския университет по медицина в Сейнт Луис, с цел да вземат участие в някои от първите в света клинични изпитвания за предварителна защита на Алцхаймер. „ Това е най-малкото, което мога да направя, с цел да оказа помощ “, сподели Хана. „ Чувствам се по този начин, като че ли не бих могъл да пребивавам със себе си, в случай че не го направя. “
Dr. Ранди Бейтман, който управлява интернационалните клинични изпитвания в WashU Medicine, сподели: „ Сега имаме късмет да променим хода на заболяването по метод, който в никакъв случай не сме били в положение да създадем преди. “
Една от аргументите за оптимизма на Бейтман: За първи път най-сетне има триумф при лекуването на лека болест на Алцхаймер с медикаменти, които отстраняват амилоидните плаки – протеиновите отлагания, които се натрупват от външната страна на нервите кафези в мозъка, пречещи на паметта и мисленето. Доказано е, че тези медикаменти забавят когнитивния спад.
" Хората, които са премахнали плаките, са с 30 % по-добри от хората, които не са премахнали плаките ", сподели Бейтман. „ Това не стопира деменцията. Деменцията към момента продължава, само че с по-бавна скорост. “
Смисълът на опитите, сподели Бейтман, е да се изследва какво се случва, когато лекуването стартира даже преди признаците на Алцхаймер да са явни: „ Ако погледнете хората, които са лекувани в тези изпитвания, хората, които са на по-ранен стадий, колкото по-ранен стадий отидете, толкоз по-добре е за тях. Някои от тях в действителност са били постоянни. И по този начин, това, което допуска, е, че времето е сериозно значимо. "
В съответно семейство с ранна поява на Алцхаймер признаците нормално стартират на почти същата възраст, тъй че откривателите могат да схванат по кое време да стартират лекуване, с цел да се опитат да предотвратят болестта. „ При тези хора имаме съвсем 100-процентова сигурност, че ще получат деменция от заболяването на Алцхаймер “, сподели Бейтман. „ И ние знаем по кое време ще го получат. “
Въпреки че тези редки разновидности съставляват по-малко от един % от пациентите с Алцхаймер, научените уроци за това по кое време да стартира лекуването може да се отнасят за всички.
„ Смъртна присъда “
Джейк Хайнрикс е сценичен електротехник от Бродуей от Бруклин, който носи един от ранните гени. Болестта погуби баба му, чичо му, татко му и брат му, всички в същата възрастова група. „ Симптоми на 40-те години и гибел на 50-те години “, сподели той.
За Хайнрих, до момента в който растеше, думата Алцхаймер беше „ смъртна присъда “.
Той стартира да получава лекуване в изследването на Бейтман през 2013 година Въпреки че несъмнено получава антитяло, наречено леканемаб, през първите седем години той не знаеше дали получава антитяло или плацебо. „ Бях на възраст, в която трябваше да демонстрирам признаци “, сподели Хайнрихс, „ а в този момент съм на възраст, на която евентуално даже не би трябвало да съм жив. “
Неговата брачна половинка е режисьорът на Бродуей Рейчъл Чавкин. Тя споделя, че през последните три години той понякога ще повтори въпрос, само че другояче не е посочил когнитивен спад, откогато тя се влюби в него преди двадесет години. " Джейк в този момент е на 51, това е възрастта, на която татко му е бил, когато е умрял ", сподели тя.
Бюджетните съкращения на администрацията на Тръмп стопираха или забавиха милиони долари в проучванията на Алцхаймер. Ситуацията към този момент е оказала въздействие върху тестванията на Бейтман. „ Времето е нестабилно “, сподели той. „ Изследването не е като построяването на постройка или боядисването на стена, където можете да започнете и по-късно да спрете за няколко години и по-късно да се върнете и да възобновите това, което сте правили. Много по-скоро е като да храните бебе … в случай че спрете да вършиме това за няколко седмици, това е непоправимо. “
„ Нека удвоим тази болест “
С застрашени средства за федерални проучвания, филантропът Бил Гейтс споделя, че резултатът намаляването на вложенията забавя всеки пробив. „ Данните, които тези млади откриватели би трябвало да обмислят разнообразни хрумвания, са доста по-добри, в сравнение с даже преди пет години “, сподели той. „ И по този начин, това е моментът, в който си мислите, уау, дано удвоим тази болест. “
Точно това прави Гейтс. Милиардерът, съосновател на Microsoft, употребява своето благосъстояние и въздействие, с цел да сплоти промишлеността и държавното управление за справяне с заболяването на Алцхаймер. Той към този момент персонално е вложил повече от 300 милиона $. „ Ще остана доста зает с това “, сподели той.
В миг на такава опция несигурността по отношение на финансирането е заплашителна инерция. „ Доста е във въздуха “, сподели Гейтс. „ Ако говорите с откриватели, те се оправят с несигурността дали да наемат младежи или да купят ново съоръжение? И по този начин, да се надяваме, че през идващите няколко месеца това ще бъде решено и знаете, че можем да продължим с цялостна скорост. “
Гейтс е похарчил забележителна част от положението си за възстановяване на публичното здраве. И за него се случва Алцхаймер да е нещо персонално. Бил Гейтс-старши, юрист и човеколюбец, който умря преди пет години на 94-годишна възраст, също имаше Алцхаймер. „ Той имаше шанса да има 24-часови грижи “, сподели Гейтс. „ Но нямаше лекарство, не, нищо, което да може да върне неговите знания. “
Гейтс поддържа проучванията за възстановяване на ранната диагностика, лекуването и включването на пациентите в изпитвания. И – изненада – той вижда голяма роля за изкуствения разсъдък. „ ИИ ще повлияе на всичко, което вършим “, сподели той. „ Биологията на мозъка е толкоз комплицирана, че способността на AI да взема огромни количества данни и да намира смисъл в тези данни значи, че това проучване ще върви доста по-бързо. “
Очаква се клиничните изпитвания с ранно начало да продължат най-малко още пет години, като включват стотици хора в 40 места по света. Ако успее, може да вкара обикновен скрининг за Алцхаймер с елементарен кръвен тест, тъкмо както вършим в този момент за висок холестерол и диабет.
Могат ли хората да бъдат тествани в този момент? Бейтман сподели: „ В момента в медицината ние не тестваме хора без признаци, защото лекуването към момента не е потвърдено, че работи при хора без признаци. “
Намирането на ефикасни лекувания е гореща област на проучване и може да включва предоставяне на коктейли от медикаменти, които са ориентирани освен към амилоид, само че и към други вероятни виновници, като инфектиране на мозъка и увреждащ протеин на нервните кафези, наименуван тау.
Бейтман сподели, „ Ако това тестването устоя и можем да продължим да демонстрираме изгодата година след година, че тези хора са предпазени, тогава в действителност мисля, че това ще предскаже какво ще се случи в близко бъдеще в настоящите изследвания за предварителна защита: че ще бъдат позитивни, ще работят, ще дадат на хората години живот без деменция. неговата мозъчна функционалност и да забележим дали може да предотврати съвсем сигурна генетична орис.
Четиригодишният Сам Хайнрихс е живо доказателство за това какво може да произлезе от вярата в науката – и скока на вярата.
Попитах Джейк: „ Какво най-сетне те накара да кажеш, знаеш ли какво, макар че има 50 % късмет той да получи гена, ще продължим и ще се опитаме да имаме бебе? “
„ Защото бях част от това изследване и наподобява, че е дейно “, отговори Джейк. „ Това ми даде вяра, че бичът на Алцхаймер е нещо, от което няма да се опасяваме в бъдеще. Всичко може да се случи. Но тъкмо в този момент имам вяра. “
ПРОЧЕТЕТЕ ОТКЪС: „ Денят след през вчерашния ден: Устойчивост пред лицето на деменцията “
Фотографът Джо Уолъс записа историите на фамилии, които са живели с Алцхаймер.
ЕКСКЛУЗИВНО УЕБ: Гледайте разширено изявление с Бил Гейтс за проучването на Алцхаймер (видео)
За повече информация:
Алцхаймер: WashU MedicineCure Алцхаймер (Бележки на Гейтс)Асоциация на Алцхаймер „ Денят след през вчерашния ден: Устойчивост в лицето на Деменция “ от Джо Уолъс (MIT Press), във формати с твърди корици и електронни книги, налични чрез Amazon, Barnes & Noble и Bookshop.org
История, продуцирана от Джей Кернис. Редактор: Джейсън Шмид.
Вижте също:
